I ricercatori del Cedars-Sinai stanno sviluppando KronosRx, una piattaforma avanzata basata su intelligenza artificiale progettata per prevedere le reazioni avverse ai farmaci prima dell’avvio delle sperimentazioni cliniche. L’iniziativa nasce dalla necessità di superare i limiti dei modelli preclinici tradizionali, che si basano in larga misura sulla sperimentazione animale e che spesso non riescono a rappresentare in modo accurato la complessità della risposta umana.
Una quota significativa degli studi clinici fallisce perché gli effetti collaterali emergono solo quando il farmaco viene somministrato ai pazienti. Questo accade perché i modelli animali non sono in grado di riprodurre fedelmente la fisiologia umana né di prevedere come un trattamento interagirà con fattori quali età, patologie concomitanti o terapie già in corso. KronosRx si propone di colmare questo divario introducendo un approccio esplicitamente centrato sull’essere umano.
Il cuore del sistema è rappresentato dai cosiddetti “avatar dei pazienti”: modelli sperimentali di organi umani, come cuore e cervello, ottenuti da cellule staminali. Questi organoidi, spesso integrati in dispositivi organ-on-a-chip, imitano il comportamento dei tessuti umani a livello cellulare e consentono di osservare in modo diretto come un farmaco influisca sulle funzioni biologiche fondamentali.
Dalla biologia umana alla previsione clinica
Ciò che distingue KronosRx da altri approcci innovativi è l’integrazione sistematica con l’intelligenza artificiale. Le risposte osservate negli organoidi vengono combinate con milioni di dati clinici anonimizzati provenienti da cartelle sanitarie elettroniche reali. Su questa base, algoritmi di deep learning apprendono schemi complessi e simulano l’evoluzione degli effetti farmacologici nel tempo, tenendo conto delle differenze tra pazienti.
In questo modo, la piattaforma non si limita a stabilire se un composto sia potenzialmente tossico, ma cerca di spiegare come e perché determinate reazioni avverse possano manifestarsi in specifici profili di pazienti. L’ambizione è quella di individuare segnali di rischio già nelle fasi iniziali dello sviluppo, quando le modifiche al farmaco o alle strategie di dosaggio sono ancora possibili.
Se validato su larga scala, KronosRx potrebbe ridurre il numero di fallimenti clinici, accelerare lo sviluppo di terapie più sicure e contribuire a una diminuzione sostanziale dell’uso di animali nella ricerca. Integrando modelli biologici umani e analisi predittiva basata su dati clinici reali, la piattaforma rappresenta un passo concreto verso una ricerca farmacologica più affidabile, etica e orientata alla sicurezza dei pazienti.
Fonti: Martinez C. Cedars-Sinai will pioneer AI in drug safety with new funding. 2026. Accessed January 27, 2026. https://www.cedars-sinai.org/newsroom/cedars-sinai-will-use-new-award-to-develop-ai-driven-drug-safety-platform/
